2 июня 2020, вторник, 21:32
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Новый успех генной терапии

Тромб
Тромб
Wellcome Images

Генная терапия покоряет все новые и новые рубежи. Американо-французская группа ученых опубликовала в журнале Nature Communications результаты длившегося два с половиной года эксперимента, в ходе которого собак успешно лечили от гемофилии А.

Генная терапия – это метод лечения, при котором в клетки организма внедряются дополнительные копии генов, и начинают там работать – производить соответствующий белок. И, хотя, проявив некоторую изобретательность, с помощью генной терапии можно пытаться бороться с самыми разными болезнями (например, недавно произошла драматическая история победы генной терапии над лейкозом), проще всего применять ее против заболеваний, вызванных дефектом одного единственного гена. На сегодняшний день единственный геннотерапевтический препарат, который прошел клинические испытания – «Глибера» – предназначен для лечения дефицита фермента, расщепляющего жиры.

Гемофилия А – тоже моногенное заболевание. У таких больных поврежден ген, кодирующий фактор свертывания крови номер 8 (FVIII). Из-за этого могут возникать спонтанные кровотечения, а даже небольшие травмы для таких больных становятся очень опасными. Лечение обычно заключается в том, что больным, когда начинается кровотечение, вводится искусственно синтезированный FVIII.

У собак есть похожая мутация, и они точно также болеют гемофилией А. Поэтому именно собаки участвовали в преклинических испытаниях нового метода. Прежде, чем получить разрешение на клинические испытания, ученые должны последовательно продемонстрировать эффективность предлагаемого подхода на культурах клеток, на грызунах (мышах, крысах), а затем на более крупных животных. Если все эти эксперименты дадут положительный результат, можно задуматься о клинических испытаниях с участием людей.

С момента трансплантации прошло два с половиной года, здоровье собак хорошее.

Для доставки в клетки генов, кодирующих FVIII, были выбраны аденоассоциированные вирусы. Эти вирусы не встраивают своей геном в геном клеток хозяина, поэтому признаны наиболее безопасными из всех вирусов, которые можно использовать для генной терапии. Но у них есть другой недостаток: попадая в организм человека или животного, они могут вызывать иммунный ответ (особенно, если раньше организм встречался с вирусом этого типа). Тогда иммунная система организма атакует клетки, в которые проник вирус, клетки гибнут, и эффективность процедуры резко падает. Не говоря уже о том, что иммунный ответ сопровождается всеми положенными симптомами  на уровне всего организма.

Поэтому медики решили не вводить вирусные частицы в организм (обычно, они вводятся в таких случаях в печень, где вырабатывается фактор свертывания), а применить более элегантный подход. На сегодняшний день хорошо отработана процедура получения стволовых клеток крови из периферической крови, а не из костного мозга. Ученые получили стволовые клетки, заразили их вирусом и трансплантировали обратно. При этом конструкция, содержащая ген фактора FVIII, была устроена таким образом, что белок синтезировался только в тромбоцитах.

Результаты эксперимента оказались довольно оптимистическими. С момента трансплантации прошло два с половиной года, собаки ведут нормальный образ жизни, кровотечения у них прекратились. И, хотя, напрямую измеряемый уровень FVIII ниже, чем у здоровых индивидуумов, его вполне достаточно для отсутствия симптоматики.

Обсудите в соцсетях

«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Титан Юпитер акустика антибиотики античность антропогенез археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера вакцинация викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные здоровье землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты кибернетика киты климатология клонирование комары комета кометы компаративистика космос культура культурология лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина металлургия метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука нацпроекты неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод питание планетология погода политика право приматы природа психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы путешествие пчелы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность собаки сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство цифровизация школа экзопланеты экология электрохимия эпидемии эпидемиология этология язык Александр Беглов Дмитрий Козак Древний Египет Западная Африка Латинская Америка НПО «Энергомаш» Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса вымирающие виды глобальное потепление грипп защита растений инвазивные виды информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии климатические изменения компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция физическая антропология финансовый рынок черные дыры эволюция эволюция звезд эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов дело Baring Vostok Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PayPal PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: polit@polit.ru
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2020.