24 марта 2019, Воскресенье, 08:16
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

СКОЛКОВО

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Генная терапия для «детей в пузыре»

ДНК-лаборатория
ДНК-лаборатория

В Великобритании Национальная служба здравоохранения сообщила, что будет оплачивать генную терапию врожденного заболевания, вызывающего у ребенка отсутствие иммунитета. Метод Strimvelis, разработанный компанией GlaxoSmithKline, станет первым видом генной терапии, получившим государственное финансирование в Великобритании. Хотя цена такого лечения составляет более 500 тысяч фунтов стерлингов специалисты признали его более эффективным и, в конечном счете, более финансово оправданным по сравнению с терапией при помощи регулярного приема лекарств.

Метод лечения предназначен для борьбы с дефицитом аденозиндезаминазы (ADA deficiency, ADA-SCID). Он встречается примерно у одного новорожденного на сто тысяч. Из-за мутации в двадцатой хромосоме у больных в организме не вырабатывается фермент аденозиндезаминаза, участвующий в синтезе пуринов. По этой причине нарушается работа естественного иммунитета, и человек становится уязвимым для любой инфекции. Лишь половина детей с этим генетическим расстройством доживает до шести месяцев.

Сразу после рождения такого ребенка необходимо поместить в пластиковый кювет, внутри которого создается стерильная обстановка. В дальнейшем дети вынуждены расти только в защищенных помещениях, а, выходя наружу, носить специальные защитные костюмы, поэтому эту болезнь иногда называют «синдром ребенка в пузыре». Частично облегчить состояние больных может ферментная заместительная терапия – постоянный прием препаратов, заменяющих недостающий фермент. В некоторых случаях помочь больным может пересадка костного мозга.

Первое в истории успешное применение генной терапии было связано именно с лечением АДА-дефицита. Это произошло еще в 1990 году, когда в Бетесде (Мэриленд, США) Уильям Андерсон при помощи модифицированного вируса снабдил исправной копией гена четырехлетнюю девочку Ашанти Де Сильву. Лечение было успешным, по сообщениям 2007 года Ашанти Де Сильва была по-прежнему здорова, хотя и при условии регулярного приема лекарств.

В 2000-е годы последовал еще ряд успешных случаев применение генетической терапии при АДА-дефиците, а также при некоторых других видах врожденного иммунодефицита. Ученые из миланской клиники Сан-Рафаэле, а также компаний GlaxoSmithKline и MolMed создали метод Strimvelis, который годился для широкой клинической практики. Работа над ним велась с 2002 года. 75% детей, участвовавших в клинических испытаниях Strimvelis, не нуждались в дальнейшей ферментной заместительной терапии.

Метод состоит в получении у пациента гемопоэтических стволовых клеток, из которых для дальнейшего использования берутся только клетки, экспрессирующие мембранный белок CD34. Эти клетки культивируют с цитокинами и факторами роста, а затем при помощи вируса вводят в них ген аденозиндезаминазы. Затем клетки возвращают в организм пациента. Они укореняются в костном мозге, делятся и создают зрелые клетки с нормальным геном аденозиндеаминазы. Пока производить все требуемые манипуляции могут только в миланской больнице Сан-Рафаэле.

В подобном лечении нуждаются ежегодно 14 – 15 человек в странах Евросоюза и 12 человек в США. Цена курса высокая – 594 тысяч евро, но по сравнению с регулярными инъекциями ферментной заместительной терапии выходит дешевле, так как подобные инъекции в течение десяти лет жизни будут стоить не менее 4,25 миллиона долларов. Генная терапия проводится всего один раз и должна после этого действовать всю жизнь пациента. В апреле 2016 года комитет Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендовал одобрить применение Strimvelis для детей с дефицитом аденозиндезаминазы, у которых нет подходящего донора костного мозга.

Теперь же в Великобритании лечение АДА-дефицита при помощи генной терапии будет оплачиваться Национальной службой здравоохранения. В прошлую пятницу Национальный институт здоровья и клинического совершенствования (National Institute for Health and Clinical Excellence, NICE) опубликовал проект руководства, где указывается, что Strimvelis имеет лучшие показатели выживаемости пациентов по сравнению с заместительной терапией и обычной трансплантацией стволовых клеток. Авторы документа утверждают, что такое лечение даст детям больше шансов жить нормальной жизнью, ходить в школу и общаться с друзьями, не опасаясь опасной для жизни инфекции.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.